Glass pearls

Farmaci orfani ma ricchi di famiglia Antonio Addis

Un farmaco estremamente popolare, capace di generare un guadagno di almeno un miliardo di dollari, è generalmente definito “blockbuster”. Storicamente farmaci di questo tipo sono stati quelli disegnati per condizioni patologiche molto diffuse (per es. Zantac, Lipitor, Plavix). Al contrario i farmaci cosiddetti “orfani” riguardano patologie e condizioni rare. Negli USA vi è una legge che li identifica in modo preciso come quelli che hanno indicazioni terapeutiche che riguardano meno di 200.000 persone. A partire dal 1983 la stessa legge, per incentivare le aziende ad investire in questo ambito, consente diversi benefici molto generosi di tipo finanziario, fiscale, regolatorio e brevettuale. Tutto questo per venire incontro allo sforzo di chi decide di investire in aree poco promettenti in termini di mercato visto l’esiguo numero dei pazienti potenzialmente coinvolti.

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Compass (arrows keys on keyboard), red north

Indicazioni intersocietarie per l’osteoporosi. Condivise da chi? Alberto Donzelli et al. per il Comitato Scientifico Fondazione Allineare Sanità e Salute

Una Commissione composta da rappresentanti di sette Società scientifiche che si occupano di pazienti con osteoporosi ha elaborato un documento per fornire quelle che dichiarano “indicazioni essenziali per un comportamento diagnostico e terapeutico omogeneo e condiviso”. Vengono discusse alcune affermazioni riportate nel documento, e proposta una considerazione generale conclusiva.

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Multi-colored collection of paper clips.

Studi testa a testa per capire se il nuovo è innovativo: il caso del fattore VIII Giuseppe Traversa, Francesco Trotta

Il modo prevalente di presentare i nuovi farmaci è il seguente. I nuovi prodotti sono il risultato di notevoli investimenti in ricerca. Quindi, sì, possono costare di più ma consentono di curare malattie e salvare vite. Inoltre, anche se apparentemente più costosi, spesso nel lungo periodo fanno risparmiare, poiché prevengono l’evoluzione della malattia e i costi associati a ricoveri, accertamenti diagnostici e interventi aggiuntivi. Con queste premesse, ogni qualvolta vi sia un ritardo nel rendere disponibile un nuovo farmaco sorge il sospetto che la ragione del ritardo sia quella di cercare di risparmiare, anche se a danno dei cittadini e dei pazienti. Di norma, poi, la principale responsabilità dei ritardi è attribuita alle Regioni, e il coro degli accusatori è ben nutrito e va dalle associazioni dei pazienti, ai media, alle società scientifiche dei medici.

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Creative concept photo of a tea bag with pills and tablets.

L’uso dei generici e la lista di trasparenza Giulia Zanchetta, Alessia Salvaldor, Luigi Bozzini, Maria Font, Luigi Mezzalira

La lista di trasparenza dei farmaci equivalenti elenca i prodotti attualmente disponibili e il loro prezzo che il Servizio Sanitario Nazionale è disposto a rimborsare (prezzo di riferimento). Se l’azienda farmaceutica decide di non allineare il prezzo di vendita al pubblico con il prezzo di riferimento stabilito, il differenziale è a carico del paziente. Secondo i dati dell’Osservatorio Nazionale sull’Impiego dei Medicinali dei primi 9 mesi del 2015, i medicinali senza copertura brevettuale hanno rappresentato il 76% complessivo dei prodotti utilizzati, in Italia, in regime di assistenza convenzionata. Di questo 76%, il 24,5% è costituito da farmaci equivalenti, il resto, 51,5%, continua ad essere rappresentato da branded (originator o copie degli stessi).

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Escalator

Chiarire il ruolo della Real World Evidence Giuseppe Traversa

Quando ci s’imbatte in nomi nuovi, vale la pena di chiedersi se si tratta solo di un aggiornamento lessicale o se ci riferisce anche a qualcosa di diverso. Prendiamo, ad esempio, il tema della valutazione dei farmaci dopo la loro immissione in commercio e della cosiddetta Real World Evidence (RWE). Finora questa attività è stata connotata prevalentemente come sorveglianza post-marketing o post-autorizzativa. Più nello specifico, quando l’enfasi va alle segnalazioni spontanee, prevale il riferimento alla farmacovigilanza; se ci si concentra sugli studi osservazionali il riferimento va alla farmacoepidemiologia; e se poi al centro dell’attenzione c’è la descrizione dell’uso dei farmaci si parla di farmacoutilizzazione.

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Macro bottles shot, izolated in studio shot

Farmaci innovativi e colli di bottiglia Antonio Addis

Da una parte e dall’altra dell’Atlantico si è riaccesa la discussione su come non ritardare l’accesso a farmaci potenzialmente capaci di modificare la storia naturale di una patologia. Sul banco degli imputati ancora una volta le Authority che regolano le autorizzazioni al commercio dei nuovi medicinali. Negli Stati Uniti è in discussione il 21st Century Cures Act, una legge che oltre a stabilire un rifinanziamento per il National Institute of Health prevede l’allargamento degli standard autorizzativi della Food and Drug Authorization, consentendo per nuove indicazioni terapeutiche di farmaci già in uso l’utilizzo di prove di efficacia cliniche derivanti “dall’esperienza clinica”. In pratica, in questi casi non occorrerebbe più uno studio randomizzato per allargare la terapia di medicinali su cui esiste già un’esperienza d’uso ritenuta abbastanza soddisfacente.

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laboratory test tubeslaboratory test tubes

Confezionamento non ottimale dei farmaci oncologici: costi aggiuntivi Annalisa Campomori, Alessandra Pasqualini, Orazio Caffo

Peter Bach del Memorial Sloan-Kettering Center di New York sul BMJ del 1 marzo lancia un attacco contro il prezzo irragionevole dei farmaci oncologici di nuova generazione e fa riferimento agli sprechi prodotti quando si tratta di utilizzarne una frazione per la preparazione della dose destinata al singolo paziente in base alla superficie corporea. I farmaci chemioterapici per la somministrazione parenterale vengono immessi in commercio sotto forma di polveri liofilizzate da ricostituire e diluire opportunamente oppure di soluzioni concentrate da diluire. La personalizzazione dei trattamenti con antineoplastici può dare luogo a residui di farmaco che, se inutilizzati, rappresentano uno spreco economicamente rilevante.

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