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L’insegnamento della vicenda del metotrexato Mauro Venegoni

La terapia con metotrexato per l’artrite reumatoide prevede una somministrazione di 7,5 mg (tre compresse da 2,5 mg, unica confezione orale in commercio) per un solo giorno alla settimana. Per far fronte a quella che è stata considerata una vera e propria “epidemia” di neutropenie da errore nell’assunzione di questo farmaco, con numerosi casi in tutto il mondo tra cui alcuni mortali, dal 2004 in poi sono stati pubblicati numerosi lavori in letteratura sulla questione, e – nel 2009 – la Wyeth, titolare del farmaco, inviò a tutti i medici una Nota informativa. In essa veniva evidenziato il numero di errori terapeutici, sottolineato il rischio di assunzione incongrua di metotrexato, oltre all’importanza che medici, farmacisti e infermieri parlassero con i pazienti in modo che la posologia una volta alla settimana fosse compresa. Il 18 aprile 2018 il PRAC (il comitato dell’EMA per la valutazione dei rischi in farmacovigilanza) ha comunicato di avere affrontato nuovamente il problema, su richiesta della Spagna, visto il persistere di casi di errore farmacologico con reazioni avverse gravi da assunzione incongrua di metotrexato.

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Pubblicità non veritiera e ingannevole Maurizio Bonati, Antonio Clavenna

Da una parte l’Equazen®, integratore alimentare per bambini con disturbi della coordinazione motoria, disturbi specifici dell’apprendimento, deficit di attenzione/iperattività. Dall’altra la pubblicità che lo promuove, comparsa su diverse riviste mediche. Con una lettera alla Direzione generale dei dispositivi medici e del servizio farmaceutico, nella persona del Direttore generale, Maurizio Bonati e Antonio Clavenna segnalano questa pubblicità, motivando puntualmente le ragioni per cui la si deve considerare non veritiera, ossia in disaccordo con le evidenze scientifiche, e ingannevole, per modalità e contenuti dei messaggi; e pertanto non conforme alla vigente normativa italiana ed europea in materia di pubblicità sanitaria. In assenza a tutt’oggi di risposta da parte del Ministero della salute, si anticipa qui la lettera, in pubblicazione sul prossimo numero di Ricerca&Pratica.

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Terapia genetica e sostenibilità: programmare un cambio di paradigma Gianluigi Casadei

La terapia genetica è una tecnologia medica che si avvale direttamente come principio attivo del DNA, il quale agisce attraverso l’espressione, temporanea o definitiva, di materiale genetico all’interno di una popolazione cellulare. Il cambiamento dell’espressione genetica rappresenta così un nuovo approccio per prevenire, trattare o curare una malattia. Lo sviluppo di terapie genetiche è in corso da almeno due decenni, ma uno dei fattori critici per rendere tali terapie utilizzabili è la sostenibilità della spesa.

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Limitare l’esclusività Giuseppe Traversa

Fino al 2014, l’introduzione nella lista dei farmaci off-label rimborsabili a carico del SSN (legge 648 del 1996) era consentito solo in assenza di un’alternativa terapeutica con indicazione approvata. A seguito del contenzioso sull’uso del bevacizumab nelle indicazioni intravitreali, questa limitazione è caduta. Dipende dalla CTS dell’AIFA verificare che vi siano evidenze scientifiche sufficienti a sostegno di un’indicazione off-label e raccomandare la copertura SSN anche in presenza di alternative con indicazione approvata.

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Buone notizie dall’AIFA Antonio Addis

Si sa che le buone notizie sull’amministrazione pubblica non hanno mai uno spazio adeguato, e difficilmente conquistano la ribalta. Per questo vale la pena spendere questo piccolo spazio anche per raccontare quelli che rappresentano dei passi avanti nel mondo del governo dei nuovi medicinali. Recentemente l’Agenzia Italiana del Farmaco  ha definito dei criteri specifici per identificare i medicinali innovativi con un processo che si concentra sul bisogno terapeutico, sul valore terapeutico aggiunto della nuova terapia e sulla qualità delle prove. Queste tre variabili, valutate ogni qualvolta le aziende ne fanno richiesta, portano la Commissione Tecnico Scientifica a decidere se il nuovo medicinale (o anche la nuova indicazione terapeutica) offre una terapia non solo nuova ma anche innovativa.

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Lo strano caso del libro di Luca Pani Giuseppe Traversa, Antonio Clavenna

Capita spesso che a conclusione di un incarico di responsabilità vi sia il desiderio di raccogliere in un libro alcuni aspetti cruciali della propria esperienza. Anche l’ex direttore generale dell’Agenzia Italiana del Farmaco, il dr. Luca Pani, ci ha voluto provare. E fra i diversi aspetti controversi sui quali è stata chiamata in causa l’Agenzia Italiana del Farmaco nei circa sei anni della sua direzione, Pani ha deciso di tornare su un tema per il quale si era già molto impegnato nel corso del suo mandato.

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Innovazione e accesso ai farmaci: si può fare meglio? Alcune proposte a livello internazionale Giulio Formoso

Il recente rapporto OSMED sull’uso dei farmaci in Italia certifica l’atteso aumento della spesa farmaceutica nel 2016 – complessivamente dell’1,6% rispetto all’anno precedente. Come suggeriscono le statistiche, questo fenomeno riguarda quasi tutti i Paesi OCSE ed è di lungo periodo. La disponibilità di farmaci di nuova registrazione – alcuni dei quali innovativi – è spesso associata a un progressivo aumento del costo medio delle terapie e rappresenta uno degli elementi che spiega l’aumento della spesa. A questo si aggiunge naturalmente il ruolo che gioca l’invecchiamento della popolazione, favorito anche dalla disponibilità di terapie efficaci usate in acuto e, soprattutto, cronicamente per molti anni.

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Legare il prezzo dei farmaci ai benefici clinici Giuseppe Traversa

Il momento della definizione del prezzo dei farmaci rimborsati nel Servizio Sanitario Nazionale  consente di capire quanto venga valutata, almeno implicitamente, una unità di beneficio aggiuntivo. Un caso interessante è quello del prezzo dei nuovi inibitori della PCSK-9, evolocumab e alirocumab: circa 4-5 mila euro per un anno di terapia. Le indicazioni approvate prevedono l’uso dei due farmaci, in associazione a statine e/o ezetimibe, nei pazienti adulti con forme severe e resistenti di ipercolesterolemia primaria (incluse le forme familiari) e in quelli con dislipidemia mista che non riescono a tenere sotto controllo i livelli di colesterolo Ldl nonostante la dose massima tollerata di una statina. È meno chiaro per quale beneficio sia stato deciso questo livello di rimborso: la riduzione del colesterolo, o degli eventi cardiovascolari, o della mortalità?

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Studi epidemiologici, incertezza e decisioni giudiziarie Giuseppe Traversa

Una sentenza recente della Corte di giustizia dell’Unione Europea riapre la discussione sul ruolo dei dati nelle decisioni giudiziarie. Riguarda il caso del signor W che si risolve di far richiesta di risarcimento per danno da vaccino contro l’epatite B alla ditta produttrice del vaccino, appellandosi alle norme attinenti alla responsabilità dei prodotti difettosi. La motivazione con cui la Corte di giustizia europea, dopo lunga trafila giudiziaria, dà ragione al signor W è che “se la ricerca medica non stabilisce né esclude l’esistenza di un legame fra la somministrazione del vaccino e l’insorgenza della patologia del soggetto, alcuni elementi raccolti dal ricorrente rappresentano prove gravi, specifiche e coerenti in grado di concludere che ci sia un difetto nel vaccino e che ci sia un nesso causale fra il difetto e la patologia”. Perché preoccupa una sentenza di questo tipo…
 

Inutili baruffe estive Antonio Addis, Marina Davoli

Il mondo del farmaco è sempre stato piuttosto litigioso. Chi si occupa a livello locale o nazionale delle diverse attività regolatorie sa quanto spesso il Tribunale Amministrativo Regionale (TAR) venga tirato in ballo per dirimere questioni legate alle decisioni sull’accesso ai medicinali. Recentemente però alcuni fatti aprono un nuovo scenario che rischia di allargare in modo significativo il numero di contenziosi.

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