Archivi categoria: Ricerca & Pratica

Legare il prezzo dei farmaci ai benefici clinici Giuseppe Traversa

Il momento della definizione del prezzo dei farmaci rimborsati nel Servizio Sanitario Nazionale  consente di capire quanto venga valutata, almeno implicitamente, una unità di beneficio aggiuntivo. Un caso interessante è quello del prezzo dei nuovi inibitori della PCSK-9, evolocumab e alirocumab: circa 4-5 mila euro per un anno di terapia. Le indicazioni approvate prevedono l’uso dei due farmaci, in associazione a statine e/o ezetimibe, nei pazienti adulti con forme severe e resistenti di ipercolesterolemia primaria (incluse le forme familiari) e in quelli con dislipidemia mista che non riescono a tenere sotto controllo i livelli di colesterolo Ldl nonostante la dose massima tollerata di una statina. È meno chiaro per quale beneficio sia stato deciso questo livello di rimborso: la riduzione del colesterolo, o degli eventi cardiovascolari, o della mortalità?

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Studi epidemiologici, incertezza e decisioni giudiziarie Giuseppe Traversa

Una sentenza recente della Corte di giustizia dell’Unione Europea riapre la discussione sul ruolo dei dati nelle decisioni giudiziarie. Riguarda il caso del signor W che si risolve di far richiesta di risarcimento per danno da vaccino contro l’epatite B alla ditta produttrice del vaccino, appellandosi alle norme attinenti alla responsabilità dei prodotti difettosi. La motivazione con cui la Corte di giustizia europea, dopo lunga trafila giudiziaria, dà ragione al signor W è che “se la ricerca medica non stabilisce né esclude l’esistenza di un legame fra la somministrazione del vaccino e l’insorgenza della patologia del soggetto, alcuni elementi raccolti dal ricorrente rappresentano prove gravi, specifiche e coerenti in grado di concludere che ci sia un difetto nel vaccino e che ci sia un nesso causale fra il difetto e la patologia”. Perché preoccupa una sentenza di questo tipo…
 

Inutili baruffe estive Antonio Addis, Marina Davoli

Il mondo del farmaco è sempre stato piuttosto litigioso. Chi si occupa a livello locale o nazionale delle diverse attività regolatorie sa quanto spesso il Tribunale Amministrativo Regionale (TAR) venga tirato in ballo per dirimere questioni legate alle decisioni sull’accesso ai medicinali. Recentemente però alcuni fatti aprono un nuovo scenario che rischia di allargare in modo significativo il numero di contenziosi.

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Approvazione dei farmaci orfani: un modello rischioso Giuseppe Traversa

Le deroghe che le Agenzie regolatorie accettano sempre più spesso nell’approvazione dei farmaci orfani, e nell’ammissione alla rimborsabilità a carico dei Servizi sanitari, ignorano alcuni aspetti decisivi per la credibilità e sostenibilità del sistema farmaceutico: ossia che i benefici sono clinicamente poco rilevanti, o sono il risultato di scarsi effetti additivi e generati dall’uso di indicatori surrogati; che l’appropriatezza dei disegni di studio è discutibile; e che l’aumento dei prezzi per unità di beneficio è eccessivo.

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Innovazione, velocità e trasparenza Antonio Addis

La recente determina dell’Agenzia Italiana del Farmaco, che stabilisce i criteri per l’attribuzione dell’innovatività ai nuovi medicinali, riapre la discussione su ciò che è bene avere a disposizione in via prioritaria tra le tante terapie farmacologiche che si affacciano sul mercato. Il tema della velocità di accesso dei nuovi farmaci e il tentativo di favorire tutto ciò che potrebbe potenzialmente offrire un vantaggio terapeutico non è una novità per gli enti regolatori. Anzi, a ben guardare si può dire che si tratta di un elemento che Agenzie nazionali ed internazionali affrontano in modo ricorrente.

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Chi difenderà la FDA da Trump? Antonio Addis

Una parte importante della campagna elettorale del nuovo presidente USA è stata fondata sulla promessa di ridurre al minimo indispensabile la burocrazia dello stato federale. L’idea di fondo è che tutto ciò possa incentivare gli investimenti e accelerare la velocità di accesso dell’innovazione sul mercato. Questo scenario non poteva ovviamente tenere escluso il lavoro fatto dalla Food and Drug Administration  le cui procedure vengono spesso viste come un inutile ostacolo a terapie che altrimenti sarebbero disponibili ai pazienti in tempi ridotti.

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Disegni di studio rigorosi anche nelle malattie rare Giuseppe Traversa

La rivista Lancet ha pubblicato recentemente un articolo di un gruppo di ricerca italiano che riporta i risultati di una sperimentazione clinica in pediatria. In una condizione con una prevalenza al limite superiore delle malattie rare – l’artrite giovanile idiopatica – è stato verificato se l’aggiunta di metotrexate alla terapia standard basata su iniezioni intrarticolari di cortisone migliori gli esiti clinici. Lo studio presenta diversi elementi d’interesse e può essere preso a modello per discutere posizioni che vengono sempre più spesso avanzate nelle riviste scientifiche e nelle agenzie regolatorie.

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