Archivi categoria: Ricerca & Pratica

Vigilare sui medicinali diventa un nuovo lavoro Antonio Addis

Il mondo di chi vigila sulla sicurezza dei medicinali è di molto cambiato da quando la Dottoressa Frances O. Kelsey della Food and Drug Administration ricevette una medaglia dalle mani del Presidente americano John Kennedy per aver ritardato la registrazione della talidomide negli USA evitando così un numero imprecisato di malformazioni congenite nei neonati esposti in utero. Poco importa che i casi di reazioni avverse su cui si stava concentrando la “farmacovigilante” ante litteram fossero di tipo neuropatico e non avessero a che fare con poche segnalazioni che collegavano l’uso del medicinale in gravidanza ad effetti teratogeni.

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Promemoria per legare i prezzi all’innovatività Giuseppe Traversa

Conosciamo il prezzo di tutti farmaci ma, per parafrasare Oscar Wilde, non ne (ri)conosciamo spesso il valore. Come fare a stimare il valore innovativo di un farmaco al momento dell’immissione in commercio e durante il periodo di copertura brevettuale? Nel 2017 la Commissione Tecnico Scientifica dell’AIFA ha reso pubblici i criteri per definire l’innovatività dei farmaci rimborsati dal Servizio Sanitario Nazionale. In presenza di una malattia grave, per il cui trattamento le opzioni terapeutiche siano di limitata efficacia o assenti, è giudicato innovativo un farmaco che, sulla base di studi solidi, modifica la storia “naturale” della malattia, o possiede un valore aggiunto importante in termini di esiti clinici rispetto alle alternative terapeutiche.

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La strada tortuosa verso l’HTA europeo Rita Banzi

Durante la prima parte del 2018 si è accesa la discussione sull’armonizzazione europea delle attività di HTA (Health technology assessment, valutazione delle tecnologie sanitarie). L’innesco principale di questo dibattito è stato l’emissione, lo scorso gennaio, di una proposta di Regolamento europeo mirato a disciplinare la materia, attualmente in discussione a livello di Parlamento e Consiglio europei. L’adozione del testo finale, prevista nel corso del 2019, e la successiva implementazione da parte degli Stati membri sembrano allontanarsi a causa di posizioni divergenti soprattutto all’interno del Consiglio europeo.

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Se la pratica si dissocia dalla ricerca Giuseppe Traversa

Nel mese di aprile di quest’anno, JAMA ha pubblicato una serie di articoli sul ruolo della vitamina D nella prevenzione delle fratture e delle cadute. In base all’insieme delle evidenze disponibili, la conclusione della USPSTF (United States Preventive Services Task Force) è netta: la supplementazione di vitamina D, da sola o con calcio – in soggetti adulti non istituzionalizzati e senza un deficit noto di vitamina D, osteoporosi o precedenti fratture – non è associata a una riduzione dell’incidenza di fratture.

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La lista nera della FDA Antonio Addis

Le aziende farmaceutiche investono grandi risorse per sviluppare nuovi farmaci e alcune di queste, con l’obiettivo di difendere i loro successi terapeutici anche dopo la perdita di brevetto, non risparmiano colpi bassi a chi vuole produrre delle copie degli stessi medicinali. Per cercare di limitare i falli da cartellino rosso e fare in modo che tutto si svolga secondo le legittime regole del mercato, la Food And Drug Administration ha deciso di usare l’arma della trasparenza. In pratica è stata pubblicata la lista delle aziende che sono state richiamate più volte per atteggiamenti ostruzionistici nei confronti di competitori intenzionati a produrre le formulazioni “equivalenti” dei principi attivi “originali”.

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Pubblicità non veritiera e ingannevole Maurizio Bonati, Antonio Clavenna

Da una parte l’Equazen®, integratore alimentare per bambini con disturbi della coordinazione motoria, disturbi specifici dell’apprendimento, deficit di attenzione/iperattività. Dall’altra la pubblicità che lo promuove, comparsa su diverse riviste mediche. Con una lettera alla Direzione generale dei dispositivi medici e del servizio farmaceutico, nella persona del Direttore generale, Maurizio Bonati e Antonio Clavenna segnalano questa pubblicità, motivando puntualmente le ragioni per cui la si deve considerare non veritiera, ossia in disaccordo con le evidenze scientifiche, e ingannevole, per modalità e contenuti dei messaggi; e pertanto non conforme alla vigente normativa italiana ed europea in materia di pubblicità sanitaria. In assenza a tutt’oggi di risposta da parte del Ministero della salute, si anticipa qui la lettera, in pubblicazione sul prossimo numero di Ricerca&Pratica.

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Terapia genetica e sostenibilità: programmare un cambio di paradigma Gianluigi Casadei

La terapia genetica è una tecnologia medica che si avvale direttamente come principio attivo del DNA, il quale agisce attraverso l’espressione, temporanea o definitiva, di materiale genetico all’interno di una popolazione cellulare. Il cambiamento dell’espressione genetica rappresenta così un nuovo approccio per prevenire, trattare o curare una malattia. Lo sviluppo di terapie genetiche è in corso da almeno due decenni, ma uno dei fattori critici per rendere tali terapie utilizzabili è la sostenibilità della spesa.

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Limitare l’esclusività Giuseppe Traversa

Fino al 2014, l’introduzione nella lista dei farmaci off-label rimborsabili a carico del SSN (legge 648 del 1996) era consentito solo in assenza di un’alternativa terapeutica con indicazione approvata. A seguito del contenzioso sull’uso del bevacizumab nelle indicazioni intravitreali, questa limitazione è caduta. Dipende dalla CTS dell’AIFA verificare che vi siano evidenze scientifiche sufficienti a sostegno di un’indicazione off-label e raccomandare la copertura SSN anche in presenza di alternative con indicazione approvata.

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Buone notizie dall’AIFA Antonio Addis

Si sa che le buone notizie sull’amministrazione pubblica non hanno mai uno spazio adeguato, e difficilmente conquistano la ribalta. Per questo vale la pena spendere questo piccolo spazio anche per raccontare quelli che rappresentano dei passi avanti nel mondo del governo dei nuovi medicinali. Recentemente l’Agenzia Italiana del Farmaco  ha definito dei criteri specifici per identificare i medicinali innovativi con un processo che si concentra sul bisogno terapeutico, sul valore terapeutico aggiunto della nuova terapia e sulla qualità delle prove. Queste tre variabili, valutate ogni qualvolta le aziende ne fanno richiesta, portano la Commissione Tecnico Scientifica a decidere se il nuovo medicinale (o anche la nuova indicazione terapeutica) offre una terapia non solo nuova ma anche innovativa.

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Lo strano caso del libro di Luca Pani Giuseppe Traversa, Antonio Clavenna

Capita spesso che a conclusione di un incarico di responsabilità vi sia il desiderio di raccogliere in un libro alcuni aspetti cruciali della propria esperienza. Anche l’ex direttore generale dell’Agenzia Italiana del Farmaco, il dr. Luca Pani, ci ha voluto provare. E fra i diversi aspetti controversi sui quali è stata chiamata in causa l’Agenzia Italiana del Farmaco nei circa sei anni della sua direzione, Pani ha deciso di tornare su un tema per il quale si era già molto impegnato nel corso del suo mandato.

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