Archivi categoria: Ricerca & Pratica

Innovazione ma anche manutenzione dei nuovi farmaci Antonio Addis

Il dibattito sulla governance farmaceutica è spesso dominato da quesiti che hanno a che vedere con l’innovazione: il sistema Paese è capace di riconoscerla, di farlo in tempo e in modo adeguato? Ad esempio, recentemente si sta discutendo molto sulla definizione dei criteri da parte degli enti regolatori con cui selezionare, tra le tante novità, le terapie effettivamente più innovative. A ciò si aggiunge la discussione sugli incentivi per le aziende e della formazione adeguata degli operatori sanitari necessaria a gestire la nuova terapia innovativa.

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Commissioni tecniche e credibilità delle istituzioni Giuseppe Traversa

A dicembre 2016, dopo nove mesi di tergiversazioni, è stata definitivamente ritirata dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) la determina relativa alla linea guida predisposta dalla Commissione tecnico-scientifica (CTS) che indicava i criteri per la valutazione dell’equivalenza terapeutica tra farmaci con principi attivi diversi. Si è trattato di una decisione assunta dalla direzione dell’AIFA senza tenere conto dell’opinione della CTS. L’effetto immediato sarà di rendere più difficili le gare fra farmaci clinicamente sovrapponibili all’interno delle stesse indicazioni terapeutiche, con un prevedibile aumento della spesa farmaceutica. Ma l’effetto forse più rilevante riguarda il giudizio di indipendenza di un’agenzia regolatoria.

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Non è il momento di rottamare gli studi randomizzati Rita Banzi, Chiara Gerardi

Che gli studi randomizzati siano imperfetti è noto. Alcuni tra i limiti sono strutturali e in un certo senso inevitabili: sono esperimenti complessi e costosi, sottoposti a numerosi vincoli regolatori, non adatti a valutare effetti poco frequenti. A una valutazione più attenta però non deve sfuggire che molti difetti attribuiti agli studi randomizzati sono in realtà dovuti alle scelte dei ricercatori. Spesso le domande che essi affrontano non sono quelle davvero utili e rilevanti per pazienti e comunità; le scelte metodologiche rendono i risultati di questi studi poco affidabili, imprecisi o inutilizzabili; gli studi con risultati non soddisfacenti (almeno per chi riponeva grandi aspettative nel trattamento sperimentale), se mai pubblicati, sono descritti in modo incompleto o distorto… Perché attaccare lo strumento per sé quando sarebbe invece interessante interrogarsi su come utilizzarlo al meglio?

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La legge non è equivalente per tutti, i farmaci Antonio Addis

Vi sono medicinali che per la medesima indicazione terapeutica hanno un profilo di efficacia e sicurezza sovrapponibile. La nuova legge finanziaria in discussione ora in Parlamento non la pensa così ed impedisce che nelle procedure pubbliche di acquisto si possa mettere a gara, per un’indicazione terapeutica prevalente, due o più principi attivi differenti. Eppure si tratta di un dato che produttori, prescrittori, e gli stessi pazienti conoscono bene, tanto da non stupirsi quando linee guida e raccomandazioni ufficiali indicano di utilizzare indifferentemente uno o l’altro medicinale della stessa categoria terapeutica per la medesima condizione clinica, magari tenendo conto della differenza economica tra le diverse specialità.

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Farmaci orfani ma ricchi di famiglia Antonio Addis

Un farmaco estremamente popolare, capace di generare un guadagno di almeno un miliardo di dollari, è generalmente definito “blockbuster”. Storicamente farmaci di questo tipo sono stati quelli disegnati per condizioni patologiche molto diffuse (per es. Zantac, Lipitor, Plavix). Al contrario i farmaci cosiddetti “orfani” riguardano patologie e condizioni rare. Negli USA vi è una legge che li identifica in modo preciso come quelli che hanno indicazioni terapeutiche che riguardano meno di 200.000 persone. A partire dal 1983 la stessa legge, per incentivare le aziende ad investire in questo ambito, consente diversi benefici molto generosi di tipo finanziario, fiscale, regolatorio e brevettuale. Tutto questo per venire incontro allo sforzo di chi decide di investire in aree poco promettenti in termini di mercato visto l’esiguo numero dei pazienti potenzialmente coinvolti.

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Studi testa a testa per capire se il nuovo è innovativo: il caso del fattore VIII Giuseppe Traversa, Francesco Trotta

Il modo prevalente di presentare i nuovi farmaci è il seguente. I nuovi prodotti sono il risultato di notevoli investimenti in ricerca. Quindi, sì, possono costare di più ma consentono di curare malattie e salvare vite. Inoltre, anche se apparentemente più costosi, spesso nel lungo periodo fanno risparmiare, poiché prevengono l’evoluzione della malattia e i costi associati a ricoveri, accertamenti diagnostici e interventi aggiuntivi. Con queste premesse, ogni qualvolta vi sia un ritardo nel rendere disponibile un nuovo farmaco sorge il sospetto che la ragione del ritardo sia quella di cercare di risparmiare, anche se a danno dei cittadini e dei pazienti. Di norma, poi, la principale responsabilità dei ritardi è attribuita alle Regioni, e il coro degli accusatori è ben nutrito e va dalle associazioni dei pazienti, ai media, alle società scientifiche dei medici.

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Chiarire il ruolo della Real World Evidence Giuseppe Traversa

Quando ci s’imbatte in nomi nuovi, vale la pena di chiedersi se si tratta solo di un aggiornamento lessicale o se ci riferisce anche a qualcosa di diverso. Prendiamo, ad esempio, il tema della valutazione dei farmaci dopo la loro immissione in commercio e della cosiddetta Real World Evidence (RWE). Finora questa attività è stata connotata prevalentemente come sorveglianza post-marketing o post-autorizzativa. Più nello specifico, quando l’enfasi va alle segnalazioni spontanee, prevale il riferimento alla farmacovigilanza; se ci si concentra sugli studi osservazionali il riferimento va alla farmacoepidemiologia; e se poi al centro dell’attenzione c’è la descrizione dell’uso dei farmaci si parla di farmacoutilizzazione.

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