Archivi tag: Autorità regolatorie

Pubblicità non veritiera e ingannevole Maurizio Bonati, Antonio Clavenna

Da una parte l’Equazen®, integratore alimentare per bambini con disturbi della coordinazione motoria, disturbi specifici dell’apprendimento, deficit di attenzione/iperattività. Dall’altra la pubblicità che lo promuove, comparsa su diverse riviste mediche. Con una lettera alla Direzione generale dei dispositivi medici e del servizio farmaceutico, nella persona del Direttore generale, Maurizio Bonati e Antonio Clavenna segnalano questa pubblicità, motivando puntualmente le ragioni per cui la si deve considerare non veritiera, ossia in disaccordo con le evidenze scientifiche, e ingannevole, per modalità e contenuti dei messaggi; e pertanto non conforme alla vigente normativa italiana ed europea in materia di pubblicità sanitaria. In assenza a tutt’oggi di risposta da parte del Ministero della salute, si anticipa qui la lettera, in pubblicazione sul prossimo numero di Ricerca&Pratica.

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Terapia genetica e sostenibilità: programmare un cambio di paradigma Gianluigi Casadei

La terapia genetica è una tecnologia medica che si avvale direttamente come principio attivo del DNA, il quale agisce attraverso l’espressione, temporanea o definitiva, di materiale genetico all’interno di una popolazione cellulare. Il cambiamento dell’espressione genetica rappresenta così un nuovo approccio per prevenire, trattare o curare una malattia. Lo sviluppo di terapie genetiche è in corso da almeno due decenni, ma uno dei fattori critici per rendere tali terapie utilizzabili è la sostenibilità della spesa.

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Buone notizie dall’AIFA Antonio Addis

Si sa che le buone notizie sull’amministrazione pubblica non hanno mai uno spazio adeguato, e difficilmente conquistano la ribalta. Per questo vale la pena spendere questo piccolo spazio anche per raccontare quelli che rappresentano dei passi avanti nel mondo del governo dei nuovi medicinali. Recentemente l’Agenzia Italiana del Farmaco  ha definito dei criteri specifici per identificare i medicinali innovativi con un processo che si concentra sul bisogno terapeutico, sul valore terapeutico aggiunto della nuova terapia e sulla qualità delle prove. Queste tre variabili, valutate ogni qualvolta le aziende ne fanno richiesta, portano la Commissione Tecnico Scientifica a decidere se il nuovo medicinale (o anche la nuova indicazione terapeutica) offre una terapia non solo nuova ma anche innovativa.

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Inutili baruffe estive Antonio Addis, Marina Davoli

Il mondo del farmaco è sempre stato piuttosto litigioso. Chi si occupa a livello locale o nazionale delle diverse attività regolatorie sa quanto spesso il Tribunale Amministrativo Regionale (TAR) venga tirato in ballo per dirimere questioni legate alle decisioni sull’accesso ai medicinali. Recentemente però alcuni fatti aprono un nuovo scenario che rischia di allargare in modo significativo il numero di contenziosi.

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Approvazione dei farmaci orfani: un modello rischioso Giuseppe Traversa

Le deroghe che le Agenzie regolatorie accettano sempre più spesso nell’approvazione dei farmaci orfani, e nell’ammissione alla rimborsabilità a carico dei Servizi sanitari, ignorano alcuni aspetti decisivi per la credibilità e sostenibilità del sistema farmaceutico: ossia che i benefici sono clinicamente poco rilevanti, o sono il risultato di scarsi effetti additivi e generati dall’uso di indicatori surrogati; che l’appropriatezza dei disegni di studio è discutibile; e che l’aumento dei prezzi per unità di beneficio è eccessivo.

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Innovazione, velocità e trasparenza Antonio Addis

La recente determina dell’Agenzia Italiana del Farmaco, che stabilisce i criteri per l’attribuzione dell’innovatività ai nuovi medicinali, riapre la discussione su ciò che è bene avere a disposizione in via prioritaria tra le tante terapie farmacologiche che si affacciano sul mercato. Il tema della velocità di accesso dei nuovi farmaci e il tentativo di favorire tutto ciò che potrebbe potenzialmente offrire un vantaggio terapeutico non è una novità per gli enti regolatori. Anzi, a ben guardare si può dire che si tratta di un elemento che Agenzie nazionali ed internazionali affrontano in modo ricorrente.

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Chi difenderà la FDA da Trump? Antonio Addis

Una parte importante della campagna elettorale del nuovo presidente USA è stata fondata sulla promessa di ridurre al minimo indispensabile la burocrazia dello stato federale. L’idea di fondo è che tutto ciò possa incentivare gli investimenti e accelerare la velocità di accesso dell’innovazione sul mercato. Questo scenario non poteva ovviamente tenere escluso il lavoro fatto dalla Food and Drug Administration  le cui procedure vengono spesso viste come un inutile ostacolo a terapie che altrimenti sarebbero disponibili ai pazienti in tempi ridotti.

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Farmaci innovativi e colli di bottiglia Antonio Addis

Da una parte e dall’altra dell’Atlantico si è riaccesa la discussione su come non ritardare l’accesso a farmaci potenzialmente capaci di modificare la storia naturale di una patologia. Sul banco degli imputati ancora una volta le Authority che regolano le autorizzazioni al commercio dei nuovi medicinali. Negli Stati Uniti è in discussione il 21st Century Cures Act, una legge che oltre a stabilire un rifinanziamento per il National Institute of Health prevede l’allargamento degli standard autorizzativi della Food and Drug Authorization, consentendo per nuove indicazioni terapeutiche di farmaci già in uso l’utilizzo di prove di efficacia cliniche derivanti “dall’esperienza clinica”. In pratica, in questi casi non occorrerebbe più uno studio randomizzato per allargare la terapia di medicinali su cui esiste già un’esperienza d’uso ritenuta abbastanza soddisfacente.

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L’Agenzia Europea del Farmaco è tuttora troppo legata all’industria Silvio Garattini

A distanza di 15 anni dalla valutazione dei punti critici della politica e delle funzioni attribuite alla giovane Agenzia Europea (EMA) e del suo Comitato per i Prodotti Medicinali per uso Umano (CHMP), con lo stesso proposito di incoraggiare questa istituzione a mettere in posizione prioritaria la salute dei pazienti e i servizi sanitari pubblici, Silvio Garattini propone sul BMJ un aggiornamento a partire dal confronto tra lo stato del 2000 e quello del 2015.

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De-regolamentazione travestita da accesso precoce alle cure? Rita Banzi, Chiara Gerardi, Vittorio Bertele'

I termini adaptive licensing o adaptive pathways identificano meccanismi graduali e progressivi di autorizzazione all’immissione in commercio dei medicinali da parte delle autorità regolatorie. I sostenitori di questi percorsi adattativi, i quali mirano a velocizzare l’inserimento di nuovi farmaci sul mercato, sottolineano i potenziali benefici a vantaggio sia dei pazienti (accesso precoce alle nuove terapie) che delle aziende farmaceutiche (studi clinici più brevi e meno costosi, anticipato accesso al mercato e, secondo alcuni, vantaggi legati all’allungamento del periodo di copertura brevettuale). Queste autorizzazioni sollevano però numerose preoccupazioni dal punto di vista della salute pubblica. Politiche del farmaco torna sull’argomento dopo l’ultimo confronto sull’adaptive pathways.

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