Archivi tag: Malattie rare

Disegni di studio rigorosi anche nelle malattie rare Giuseppe Traversa

La rivista Lancet ha pubblicato recentemente un articolo di un gruppo di ricerca italiano che riporta i risultati di una sperimentazione clinica in pediatria. In una condizione con una prevalenza al limite superiore delle malattie rare – l’artrite giovanile idiopatica – è stato verificato se l’aggiunta di metotrexate alla terapia standard basata su iniezioni intrarticolari di cortisone migliori gli esiti clinici. Lo studio presenta diversi elementi d’interesse e può essere preso a modello per discutere posizioni che vengono sempre più spesso avanzate nelle riviste scientifiche e nelle agenzie regolatorie.

Leggi l’articolo completo su Ricerca&Pratica

Farmaci orfani ma ricchi di famiglia Antonio Addis

Un farmaco estremamente popolare, capace di generare un guadagno di almeno un miliardo di dollari, è generalmente definito “blockbuster”. Storicamente farmaci di questo tipo sono stati quelli disegnati per condizioni patologiche molto diffuse (per es. Zantac, Lipitor, Plavix). Al contrario i farmaci cosiddetti “orfani” riguardano patologie e condizioni rare. Negli USA vi è una legge che li identifica in modo preciso come quelli che hanno indicazioni terapeutiche che riguardano meno di 200.000 persone. A partire dal 1983 la stessa legge, per incentivare le aziende ad investire in questo ambito, consente diversi benefici molto generosi di tipo finanziario, fiscale, regolatorio e brevettuale. Tutto questo per venire incontro allo sforzo di chi decide di investire in aree poco promettenti in termini di mercato visto l’esiguo numero dei pazienti potenzialmente coinvolti.

Leggi l’articolo completo su Ricerca&Pratica